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Klinische Studien: Phase I, II und III

Einsteiger

Kurz erklärtEin Wirkstoffkandidat durchläuft drei klinische Phasen: Phase I prüft die Sicherheit, Phase II die grundsätzliche Wirksamkeit, Phase III die Wirksamkeit im großen Maßstab. Je später die Phase, desto höher die Erfolgswahrscheinlichkeit — und desto teurer die Aktie.

Definition

Klinische Studien sind der vorgeschriebene Weg, auf dem ein Medikament seine Sicherheit und Wirksamkeit belegen muss, bevor eine Behörde die Zulassung erteilen kann. Für Anleger in Biotech-Nebenwerte ist der Studienkalender oft der wichtigste Kurstreiber überhaupt.

Phase I — Sicherheit

Wenige Dutzend Teilnehmer, häufig gesunde Freiwillige. Untersucht wird, ob der Wirkstoff verträglich ist und wie der Körper ihn verarbeitet. Eine bestandene Phase I sagt fast nichts über die spätere Wirksamkeit aus.

Phase II — wirkt es im Prinzip?

Einige hundert Patienten mit der jeweiligen Erkrankung. Hier zeigt sich erstmals, ob der Wirkstoff das tut, was er soll, und in welcher Dosierung. Die meisten Kandidaten scheitern in dieser Phase — sie gilt als die kritischste Hürde.

Phase III — der Beweis

Mehrere hundert bis mehrere tausend Patienten, meist im Vergleich gegen ein Standardpräparat oder ein Placebo. Erst diese Daten reichen in der Regel für einen Zulassungsantrag. Phase-III-Studien sind teuer und dauern Jahre — der Kapitalbedarf ist entsprechend hoch.

Der primäre Endpunkt entscheidet

Vor Studienbeginn legt das Unternehmen fest, woran der Erfolg gemessen wird — den primären Endpunkt. Wird er verfehlt, gilt die Studie als gescheitert, auch wenn einzelne Nebenbefunde positiv ausfallen. Formulierungen wie 'ermutigende Signale bei sekundären Endpunkten' sind daher mit Vorsicht zu lesen.

Häufige Fehler

'Topline-Daten' für den vollständigen Datensatz halten. Sie sind eine Kurzfassung; die Details können ein anderes Bild ergeben.
Positive Phase-II-Daten als Zulassungsgarantie deuten — ein erheblicher Teil scheitert danach noch in Phase III.
Studienabbruch pauschal als Katastrophe werten, ohne den Grund zu prüfen: Sicherheitsbedenken und mangelnde Wirksamkeit haben verschiedene Konsequenzen für die restliche Pipeline.